Por primera vez, un grupo de científicos trata de modificar un ADN defectuoso. Editarán el gen dentro del cuerpo del paciente para curar enfermedades genéticas.
OAKLAND, Calif. – Científicos, por primera vez han intentado editar un gen en el interior del cuerpo humano. El intento AUDAZ trata de cambiar permanentemente el ADN defectuoso de una persona para tratar de curar un PADECIMIENTO.
El experimento se llevó a cabo el lunes en California. Brian Madeux, de 44-años, fue el receptor. Usaron un IV para inyectarle los nuevos ADN.
Cortando su gen en un preciso lugar, le hicieron recibir mil millones de copias del nuevo ADN con el poder correctivo. También recibió el instrumento para cortar su ADN en un preciso lugar.
«Abruma un poco ser la primera persona en probar esto, manifestó Madeux. Él padece una enfermedad metabólica que se llama síndrome de Hunter. «Estoy dispuesto a correr el riesgo. Es de esperar que a otras personas y a mí nos ayude».
Los signos si ha funcionado pueden aparecer en 1 un mes. En tres meses se podría saber con seguridad.
Un paso adelante en el campo de la terapia génica
Si tiene éxito, podría dar un gran impulso al incipiente campo de la terapia génica. Los científicos han editado los genes de la gente antes, alterando las células en el laboratorio. Luego se devuelven a los pacientes. También hay terapias génicas que no implican la modificación del ADN.
Pero, estos métodos pueden ser usados solamente para ciertas clases de padecimientos. Algunos pueden no durar. Otros suministran un nuevo ADN como recambio, pero no llega a controlar donde se inserta en el ADN. Causando posiblemente un nuevo problema como el cáncer.
Esta vez, los retoques del gen están ocurriendo de una manera precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un mini cirujano a lo largo para colocar el nuevo gen exactamente en el lugar correcto.
«Cortamos su ADN, lo abrimos, le insertamos un gen. Lo cocemos y lo devolvemos. ‘Zurcido invisible'», dijo la Dra. Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics. Esta es la compañía de California que está probando esto para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia.
«Se convierte en parte de su ADN y queda allí por el resto de su vida».
Eso también significa que no hay vuelta atrás, no hay manera de eliminar cualquier error que la edición podría causar.
«Realmente estás jugando con la madre naturaleza» y los riesgos no pueden ser totalmente conocidos. Pero los estudios deben avanzar porque estas son enfermedades incurables. Según un experto independiente, el Dr. Eric Topol, del Instituto Scripps de Ciencia Traslacional en San Diego.
Dentro de algunos años el ADN defectuoso (1,2) puede llegar a ser cosa del pasado.
Recursos externos:
(1) kidshealth.org
(2)
¿Qué te parece?