Los científicos hallan una forma para modificar el ADN para curar trastornos genéticos con una técnica innovadora de manipulación de genes conocida como CRISPR Cas9, que ha mostrado ser más prometedora como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), evitando posibles dilemas éticos.
Una serie de tres estudios con animales fueron publicados en la revista Science el jueves, demostrando la eficacia de CRISPR Cas9 en Editar selectivamente el gen defectuoso responsable de la DMD, que afecta aproximadamente 1 de cada 5.600 a 7.700 hombres de edades de 5 a 24 en los Estados Unidos.
Los investigadores utilizaron un virus inofensivo (virus adeno-asociado o AAV) para inyectar el gen CRISPR Cas9 en ratones vivos; una vez dentro, fue capaz de cortar a una de las mutaciones genéticas probablemente responsable de DMD. Luego, estos ratones inyectados tenían un grado de su función de músculo restaurado, en algunos casos hasta seis meses.
«Están muy animados por estos resultados en animales y este trabajo es un importante paso adelante en la realización del potencial de la edición de genes para corregir las mutaciones que causan enfermedades en el tejido muscular de los pacientes con DMD,» dice Amy Wagers, una de las muchas autoras del estudio e investigadora de la Universidad de Harvard.
Distrofia muscular se describe como cualquier número de condiciones que resultan en la degradación progresiva del músculo a lo largo de todo el cuerpo; DMD es el más grave y conocido.
Éstos casi siempre atacan a los niños puesto que el gen responsable se encuentra en el cromosoma X, y las niñas pueden ser perfectamente sanas con una versión mutada y una copia normal, sólo tienen una esperanza de vida media de 25 y siempre perderá la habilidad de caminar mucho antes de entonces.
«El beneficio de la edición de genes sobre otras técnicas de terapia génica es que se puede corregir permanentemente el ‘defecto’ en un gen en lugar de agregar sólo transitoriamente uno ‘funcional’,» dice Chengzu Long, principal autor del tercer estudio e investigador en la Universidad de Texas Southwestern. Así hallan una forma para modificar el ADN para curar trastornos genéticos.
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