El medicamento Eculizumab (INN y USAN; nombre comercial Soliris) es un anticuerpo monoclonal humanizado que es el inhibidor del complemento terminal. Cuesta más de 400.000 dólares al año.
Se utiliza en personas con hemoglobinuria nocturno paroxismal (PNH) mejora la calidad de vida pero no parece afectar el riesgo de muerte.
Su seguridad es clara a partir del 2014. Es la primera terapia aprobada para la hemoglobinuria paroxística nocturna.
Eculizumab es que el primer agente aprobado para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) con probabilidades de beneficio basado en dos pequeños ensayos.
Eculizumab fue desarrollado, fabricado y comercializado por la sede en Connecticut de Alexion Pharmaceuticals.
Fue aprobado por los Estados Unidos por la Food and Drug Administration (FDA) el 16 de marzo de 2007 para el tratamiento de la HPN y el 23 de septiembre de 2011 para el tratamiento de aHUS.
Fue aprobado por la Agencia Europea de medicamentos para el tratamiento de HPN el 20 de junio de 2007 y el 24 de noviembre de 2011 para el tratamiento de aHUS.
Eculizumab está investigado actualmente como tratamiento potencial para otros trastornos poco comunes. Eculizumab tiene derechos de exclusividad hasta 2017 protegiéndolo de la competencia de aplicaciones biosimilares hasta 2017.
Soliris se considera el fármaco más caro del mundo. Cuesta aproximadamente 430.000 € al año de tratamiento continuo en el Reino Unido y $ 500.000 al año en Canadá. y $409.500 dólares al año en los Estados Unidos (2010).
En el caso de las enfermedades más raras que afectan a menos de 10.000 personas, las empresas biotecnológicas que poseen un único medicamento aprobado para el tratamiento de las enfermedades «pueden cobrar más o menos lo que quieran».
«Antes de la prueba de Soliris estaba Alexion, PNH probado para la artritis reumatoide, que afecta a 1 millón de estadounidenses. Los ensayos fracasaron.
Pero si hubiera trabajado para la artritis, Alexion es probable que hubiera tenido que cobrarse un precio mucho menor para este uso, tendría que competir contra la droga que costó unos simples $ 20.000. Alexion comenzó a vender Soliris en 2008 haciendo $ 295 millones en 2007 con su precio de las acciones llegando a 130% en 2010.
Recientemente salió a la luz el caso de Rocío Cortez Villalobo que padece de Hemoglobinuria paroxística nocturna, una joven de 25 años que es chilena y que está internada con su vida en peligro en el Hospital San José porque no posee el medicamento y hace una petición a los medios sociales para que la ayuden #QueVivaRocio
Este es un aspecto determinante para medir el desarrollo de un país. No por la altura de sus edificios, automóviles o centros comerciales. ¿En qué medida el Estado está dispuesto a proteger a sus ciudadanos ante situaciones que ninguna familia (en términos estadísticos) puede solventar?
Esta situación adquiere relevancia cuando simultáneamente, nos enteramos de la corrupción casi naturalizada de las fuerzas armadas y carabineros, estos últimos, hasta hace poco, un orgullo para los chilenos. Allí, las siderales sumas parecieran no afectar la economía del país, sin embargo, casos como éste, provocan preocupación en el Ministerio de Salud, en las autoridades: nuestro país puede sin arrugarse, en términos económicos, financiar estas enfermedades raras, con muy pocos casos a nivel nacional y mundial.